4 questions à poser sur les traitements et thérapies de l'atrophie musculaire spinale

Contenu

• 1. Quels types de thérapies de «qualité de vie» sont disponibles?
• 2. Que peuvent faire les thérapies sur ordonnance pour moi?
• 3. J'ai entendu parler de plusieurs nouveaux traitements passionnants pour le SMA. Quels sont-ils et sont-ils disponibles pour moi?
• 4. Suis-je un bon candidat pour les essais cliniques?
• Le plat à emporter

Bien qu'il n'y ait actuellement aucun remède pour l'atrophie musculaire spinale (SMA), des traitements et des thérapies sont disponibles. Cela signifie qu'il existe de nombreuses façons de se concentrer sur la meilleure qualité de vie possible. Les personnes atteintes de SMA comptent sur les options de traitement et de thérapie pour vivre de manière aussi confortable et productive que possible.

Mais avec tant de variations dans les symptômes et la gravité, comment savez-vous ce qui est le mieux pour vous ou votre bien-aimé? Voici quatre questions à poser à votre professionnel de la santé pour vous aider à déterminer les bonnes options pour votre situation.

1. Quels types de thérapies de «qualité de vie» sont disponibles?

Il est important de pouvoir faire des choses que vous aimez et d'explorer des intérêts qui correspondent à vos capacités physiques. La faiblesse musculaire et l'atrophie graves causées par le SMA n'affectent pas seulement la force physique. Ils peuvent également affecter gravement la capacité de respirer, d'avaler et parfois de parler.

Rester aussi actif que possible est extrêmement important pour ralentir la progression de SMA et maintenir une qualité de vie élevée. La physiothérapie peut aider à la posture, empêcher l'immobilité articulaire et aider à maintenir la force. Les exercices d'étirement peuvent aider à réduire les spasmes et à améliorer l'amplitude des mouvements et la circulation. L'application de chaleur peut temporairement atténuer la douleur musculaire et la raideur.

Au fur et à mesure que la SMA progresse, des thérapies pour les problèmes d'élocution, de mastication et de déglutition sont disponibles. Les appareils et accessoires fonctionnels peuvent aider une personne atteinte de SMA à marcher, parler et manger, ce qui peut lui permettre de conserver son indépendance.

2. Que peuvent faire les thérapies sur ordonnance pour moi?

Les douleurs et spasmes musculaires, la diminution de l'amplitude des mouvements et les problèmes de mastication, de déglutition et de bave peuvent être traités avec des médicaments sur ordonnance.

L'Institut national des troubles neurologiques et des accidents vasculaires cérébraux vous suggère de demander à votre professionnel de la santé des relaxants musculaires comme le baclofène (Gablofen), la tizanidine (Zanaflex) et les benzodiazépines. La toxine botulique est parfois injectée directement dans les glandes salivaires pour les spasmes de la mâchoire ou la bave. Un excès de salive peut également être traité avec de l'amitriptyline (Elavil), du glycopyrrolate (Robinul) et de l'atropine (Atropen).

La dépression et l'anxiété sont deux effets indirects communs à la SMA. Parler avec un conseiller ou un thérapeute peut être un bon moyen de résoudre ces problèmes. Dans certains cas, un soutien approprié en médicaments sur ordonnance est une option.

3. J'ai entendu parler de plusieurs nouveaux traitements passionnants pour le SMA. Quels sont-ils et sont-ils disponibles pour moi?

Nusinersen (vendu sous le nom de marque Spinraza) a été le premier traitement SMA approuvé par la FDA. Ce n'est pas un remède contre le SMA, mais cela peut ralentir la condition. Un article publié dans le New England Journal of Medicine rapporte qu'environ 40 pour cent de ceux qui ont pris ce médicament ont connu un ralentissement de la progression de la maladie. De nombreux participants ont également signalé une amélioration de la force musculaire avec le médicament.

Onasemnogene abeparvovec (vendu sous la marque Zolgensma) a été approuvé par la FDA en 2019. Il s'agit d'une thérapie génique pour les enfants de moins de 2 ans. Il traite les types de SMA les plus courants. Les participants aux essais cliniques ont constaté de meilleurs mouvements et fonctions musculaires et ont pu atteindre des jalons tels que ramper et s'asseoir.

Spinraza et Zolgensma sont parmi les médicaments les plus chers de l'histoire. Cependant, vous pouvez vérifier auprès de votre assureur pour savoir s'ils couvrent ces médicaments. Vous pouvez également être en mesure de recevoir une aide financière par le biais des programmes d'aide aux patients des fabricants.

Les traitements initiaux de Spinraza sont au prix de 750 000 $. Les traitements ultérieurs peuvent représenter des centaines de milliers de dollars de plus. Une dose unique de Zolgensma coûte 2125000 $.

Votre professionnel de la santé devrait vous aider à comprendre tous les avantages et risques potentiels associés à ces médicaments avant d'accepter un traitement.

4. Suis-je un bon candidat pour les essais cliniques?

De nombreuses personnes vivant avec la SMA sont intéressées par les essais cliniques, espérant une amélioration de leur état ou même une guérison. Mais les essais cliniques sont souvent complexes et peuvent être moins utiles que les gens l'espèrent. Bien que l'objectif ultime soit toujours un traitement efficace disponible sur le marché libre, ce n'est pas le résultat pour la plupart des médicaments d'essai.

En fait, la plupart des médicaments d'essai ne reçoivent jamais l'approbation de la FDA. En 2016, une étude indépendante et validée a révélé une tendance surprenante: l'approbation de la FDA sur les médicaments d'essai a considérablement diminué depuis 2004 pour atteindre environ 10%. En d'autres termes, pour 100 médicaments qui demandent une approbation, seulement 10 parviennent au processus. Cela inclut les médicaments qui pourraient traiter la SMA. Selon l'organisation à but non lucratif Cure SMA, les principales raisons de l'échec sont les problèmes de sécurité, le manque d'efficacité et les problèmes de fabrication.

La participation à l'essai est une décision personnelle et vous devez soigneusement peser vos options par rapport aux risques. Votre professionnel de la santé peut vous aider à trouver toutes les études auxquelles vous êtes admissible, mais il est important de gérer vos attentes. Les essais ont un certain potentiel de hausse, mais il existe des risques pour la santé potentiellement inconnus. La plupart des gens ne voient pas de résultats significatifs.

Vous pouvez trouver un répertoire complet des essais américains actifs sur ClinicalTrials.gov.

Le plat à emporter

De nombreuses universités, hôpitaux, scientifiques en biotechnologie et sociétés pharmaceutiques commerciales recherchent activement de meilleures façons de traiter la SMA. Jusque-là, comprendre vos options et faire des choix éclairés au sujet de votre traitement peut être un moyen puissant de vous aider à gérer vos symptômes et à vivre votre meilleure vie.