Demandez à l'expert: percées et essais cliniques pour la myélofibrose

Contenu

• Quels essais cliniques récents et en cours se déroulent pour la myélofibrose?
• Y a-t-il eu des percées récentes dans la recherche pour gérer ou traiter la myélofibrose?
• Où et comment peut-on trouver des essais cliniques sur la myélofibrose auxquels participer?
• Dans quelle mesure les traitements actuels ont-ils réussi à traiter la myélofibrose?
• Y a-t-il des risques à s'inscrire à un essai clinique?
• Quels sont les meilleurs moyens de prévenir la progression de la myélofibrose?
• Existe-t-il un remède contre la myélofibrose?

Quels essais cliniques récents et en cours se déroulent pour la myélofibrose?

C'est une période très active pour la recherche sur la myélofibrose. Il y a quelques années, les essais JAKARTA et JAKARTA2 ont rapporté un rétrécissement de la rate et une amélioration des symptômes avec l'inhibiteur sélectif de JAK2, le fedratinib.

Plus récemment, l'essai PERSIST a démontré son efficacité pour l'inhibiteur de multikinase pacritinib. L'essai de phase III pour ce médicament passionnant recrute activement. L'essai SIMPLIFY a montré des résultats encourageants pour l'inhibiteur de JAK1 / JAK2, le momelotinib.

Des dizaines d'essais cliniques en cours examinent de nouveaux médicaments ciblés, seuls ou en combinaison avec des médicaments déjà approuvés pour la myélofibrose. Nous espérons avoir plus d'outils dans notre boîte à outils pour traiter cette maladie à mesure que les recherches en cours seront terminées.

Y a-t-il eu des percées récentes dans la recherche pour gérer ou traiter la myélofibrose?

Absolument. Les médecins connaissent l'importance de l'inhibition de JAK2 pour traiter la myélofibrose depuis l'approbation de Jakafi (ruxolitinib) pour le traitement de la myélofibrose en 2011.

L'inhibiteur de JAK2, Inrebic (fedratinib), a été approuvé l'an dernier pour la myélofibrose de niveau intermédiaire 2 ou à haut risque. Nous pouvons désormais l'utiliser soit en amont soit après progression sur Jakafi.

Le pacritinib est un autre médicament très excitant. Parce qu'il ne supprime pas la moelle osseuse, nous pouvons l'utiliser chez les patients dont le nombre de plaquettes est très faible. C'est une constatation courante chez les patients atteints de myélofibrose qui peut limiter les options de traitement.

Où et comment peut-on trouver des essais cliniques sur la myélofibrose auxquels participer?

La façon la plus simple et la meilleure de participer à un essai est de demander à votre médecin. Ils peuvent sélectionner des dizaines d'essais pour voir lequel conviendrait le mieux à votre type et stade de maladie. Si l'essai n'est pas disponible au bureau de votre médecin, ils peuvent coordonner une référence à un centre offrant l'essai.

Clinicaltrials.gov est une base de données maintenue par les National Institutes of Health qui répertorie tous les essais cliniques disponibles. Il est ouvert à tous pour examen et est facilement consultable. Cependant, cela peut être déroutant pour les personnes sans formation médicale.

Les groupes de défense des patients sont également d'excellentes ressources pour un certain nombre de sujets, notamment les essais cliniques. Découvrez la MPN Education Foundation ou MPN Advocacy & Education International.

Dans quelle mesure les traitements actuels ont-ils réussi à traiter la myélofibrose?

La gestion de la myélofibrose a parcouru un long chemin au cours des 10 dernières années. Les analyses génomiques ont aidé à affiner notre système de notation des risques. Il aide les médecins à déterminer qui bénéficiera le plus d'une greffe de moelle osseuse.

La liste des médicaments efficaces contre la myélofibrose s'allonge. Ces médicaments aident les patients à vivre plus longtemps avec moins de symptômes et une meilleure qualité de vie.

Nous avons encore un long chemin à parcourir. Espérons que les recherches actuelles et futures nous apporteront encore plus de thérapies approuvées et de meilleures combinaisons de traitements pour améliorer encore les résultats pour les personnes atteintes de myélofibrose.

Y a-t-il des risques à s'inscrire à un essai clinique?

Chaque traitement médical comporte des risques et des avantages. Les essais cliniques ne font pas exception.

Les essais cliniques sont très importants. Ils sont le seul moyen pour les médecins de découvrir de nouveaux traitements améliorés contre le cancer. Les patients dans les essais reçoivent la meilleure gestion des soins.

Les risques sont différents pour chaque étude individuelle. Ils pourraient inclure des effets secondaires spécifiques du médicament étudié, le manque d'avantages de la thérapie et l'attribution d'un placebo.

Vous devez signer un consentement éclairé pour vous inscrire à un essai clinique. C'est un long processus avec l'équipe de recherche. Votre équipe soignante examinera et vous expliquera en détail tous les risques et avantages.

Quels sont les meilleurs moyens de prévenir la progression de la myélofibrose?

On ne sait toujours pas comment nous pouvons vraiment influer sur la progression de la maladie. Le suivi à long terme des données regroupées des essais COMFORT suggère que le traitement par Jakafi peut doubler la survie globale par rapport au meilleur traitement disponible à l'époque.

Cette constatation est quelque peu controversée. Il n'est pas clair si le bénéfice de survie provient d'une progression retardée ou d'autres avantages, tels qu'une meilleure nutrition après le rétrécissement de la rate.

Existe-t-il un remède contre la myélofibrose?

La meilleure chance de contrôle à long terme de la maladie est une greffe de moelle osseuse, également connue sous le nom de greffe de cellules souches. Cela semble guérir certains patients. Il est difficile de prédire avec certitude.

La greffe est une option à haut risque et à haute récompense. Cela ne convient qu'à certains patients qui peuvent résister aux rigueurs du processus. Votre médecin peut vous indiquer si une greffe de moelle osseuse est une option appropriée pour vous et coordonner l'orientation vers une équipe de transplantation expérimentée pour une consultation.

Ivy Altomare, MD, est professeur agrégé de médecine à l'Université Duke et directeur médical adjoint du Duke Cancer Network. Elle est une éducatrice primée qui met l'accent sur la sensibilisation et l'accès aux essais cliniques en oncologie et en hématologie dans les collectivités rurales.