Thérapie génique: qu'est-ce que c'est, comment elle est faite et ce qui peut être traité

Contenu

• Comment c'est fait
• Technique CRISPR
• Technique de cellule T de voiture
• Maladies que la thérapie génique peut traiter
• Thérapie génique contre le cancer

La thérapie génique, également connue sous le nom de thérapie génique ou d'édition génique, est un traitement innovant qui consiste en un ensemble de techniques qui peuvent être utiles dans le traitement et la prévention de maladies complexes, telles que les maladies génétiques et le cancer, en modifiant des gènes spécifiques.

Les gènes peuvent être définis comme l'unité fondamentale de l'hérédité et sont constitués d'une séquence spécifique d'acides nucléiques, c'est-à-dire de l'ADN et de l'ARN, et qui portent des informations relatives aux caractéristiques et à la santé de la personne. Ainsi, ce type de traitement consiste à provoquer des modifications de l'ADN des cellules affectées par la maladie et à activer les défenses de l'organisme afin de reconnaître le tissu endommagé et de favoriser son élimination.

Les maladies qui peuvent être traitées de cette manière sont celles qui impliquent une modification de l'ADN, telles que le cancer, les maladies auto-immunes, le diabète, la fibrose kystique, entre autres maladies dégénératives ou génétiques, cependant, dans de nombreux cas, elles sont encore en phase de développement. tests.

Comment c'est fait

La thérapie génique consiste à utiliser des gènes au lieu de médicaments pour traiter les maladies. Cela se fait en changeant le matériel génétique du tissu compromis par la maladie par un autre qui est normal. Actuellement, la thérapie génique est réalisée à l'aide de deux techniques moléculaires, la technique CRISPR et la technique Car T-Cell:

Technique CRISPR

La technique CRISPR consiste à modifier des régions spécifiques de l'ADN qui pourraient être liées à des maladies. Ainsi, cette technique permet d'altérer des gènes à des endroits précis, de manière précise, rapide et moins coûteuse. En général, la technique peut être réalisée en quelques étapes:

• Des gènes spécifiques, qui peuvent également être appelés gènes ou séquences cibles, sont identifiés;
• Après identification, les scientifiques créent une séquence «d'ARN guide» qui complète la région cible;
• Cet ARN est placé dans la cellule avec la protéine Cas 9, qui agit en coupant la séquence d'ADN cible;
• Ensuite, une nouvelle séquence d'ADN est insérée dans la séquence précédente.

La plupart des changements génétiques impliquent des gènes situés dans des cellules somatiques, c'est-à-dire des cellules contenant du matériel génétique qui n'est pas transmis de génération en génération, ce qui limite le changement à cette personne. Cependant, des recherches et des expériences ont vu le jour dans lesquelles la technique CRISPR est réalisée sur des cellules germinales, c'est-à-dire sur l'ovule ou le sperme, ce qui a généré une série de questions sur l'application de la technique et sa sécurité dans le développement de la personne. .

Les conséquences à long terme de la technique et de l'édition génique ne sont pas encore connues. Les scientifiques pensent que la manipulation des gènes humains peut rendre une personne plus vulnérable à l'apparition de mutations spontanées, ce qui peut entraîner une suractivation du système immunitaire ou l'apparition de maladies plus graves.

En plus de la discussion sur l'édition des gènes pour tourner autour de la possibilité de mutations spontanées et de la transmissibilité de l'altération pour les générations futures, la question éthique de la procédure a également été largement discutée, puisque cette technique peut également être utilisée pour modifier le bébé. caractéristiques, telles que la couleur des yeux, la taille, la couleur des cheveux, etc.

Technique de cellule T de voiture

La technique Car T-Cell est déjà utilisée aux États-Unis, en Europe, en Chine et au Japon et a récemment été utilisée au Brésil pour traiter le lymphome. Cette technique consiste à altérer le système immunitaire afin que les cellules tumorales soient facilement reconnues et éliminées de l'organisme.

Pour ce faire, les cellules T de défense de la personne sont éliminées et leur matériel génétique est manipulé en ajoutant le gène CAR aux cellules, connu sous le nom de récepteur d'antigène chimérique. Après l'ajout du gène, le nombre de cellules est augmenté et à partir du moment où un nombre adéquat de cellules est vérifié et la présence de structures plus adaptées pour la reconnaissance tumorale, il y a une induction de l'aggravation du système immunitaire de la personne et, ensuite, l'injection des cellules de défense modifiées avec le gène CAR.

Ainsi, il y a activation du système immunitaire, qui commence à reconnaître plus facilement les cellules tumorales et est capable d'éliminer ces cellules plus efficacement.

Maladies que la thérapie génique peut traiter

La thérapie génique est prometteuse pour le traitement de toute maladie génétique, cependant, seules certaines d'entre elles peuvent déjà être pratiquées ou sont en phase de test. L'édition génétique a été étudiée dans le but de traiter des maladies génétiques, telles que la fibrose kystique, la cécité congénitale, l'hémophilie et la drépanocytose, par exemple, mais elle a également été considérée comme une technique pouvant favoriser la prévention de maladies plus graves et complexes. , comme par exemple le cancer, les maladies cardiaques et l'infection par le VIH.

Bien qu'elle soit plus étudiée pour le traitement et la prévention des maladies, la modification des gènes peut également être appliquée aux plantes, afin qu'elles deviennent plus tolérantes au changement climatique et plus résistantes aux parasites et aux pesticides, et dans les aliments avec l'objectif d'être plus nutritifs. .

Thérapie génique contre le cancer

La thérapie génique pour le traitement du cancer est déjà pratiquée dans certains pays et est particulièrement indiquée pour des cas spécifiques de leucémies, lymphomes, mélanomes ou sarcomes, par exemple. Ce type de thérapie consiste principalement à activer les cellules de défense de l'organisme pour reconnaître les cellules tumorales et les éliminer, ce qui se fait par injection de tissus ou virus génétiquement modifiés dans l'organisme du patient.

On pense qu'à l'avenir, la thérapie génique deviendra plus efficace et remplacera les traitements actuels du cancer, cependant, comme elle est encore coûteuse et nécessite une technologie de pointe, elle est de préférence indiquée dans les cas qui ne répondent pas au traitement par chimiothérapie, radiothérapie et la chirurgie.