Options de traitement pour la myélofibrose

Contenu

• Existe-t-il un remède contre la myélofibrose?
• Traiter la myélofibrose avec des médicaments
• Transfusions sanguines
• Greffes de cellules souches
• Chirurgie
• Effets secondaires du traitement
• Thérapies androgènes
• Corticostéroïdes
• Immunomodulateurs
• Inhibiteurs de JAK2
• Chimiothérapie
• Splénectomie
• Greffes de cellules souches
• Essais cliniques
• Remèdes naturels
• Recherche
• Perspective
• Le plat à emporter

La myélofibrose (MF) est un type rare de cancer où une accumulation de tissu cicatriciel empêche votre moelle osseuse de produire suffisamment de globules rouges sains. Cela peut provoquer des symptômes comme une fatigue extrême et des ecchymoses.

La MF peut également provoquer un faible nombre de plaquettes dans votre sang, ce qui peut entraîner des troubles de la coagulation. De nombreuses personnes atteintes de MF ont également une hypertrophie de la rate.

Les traitements traditionnels visent à traiter les symptômes de la MF et à réduire la taille de votre rate. Les thérapies complémentaires peuvent atténuer certains de vos symptômes et améliorer votre qualité de vie.

Voici un aperçu des traitements disponibles pour la MF.

Existe-t-il un remède contre la myélofibrose?

Il n'existe actuellement aucun médicament pour soigner la myélofibrose. La greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques est le seul traitement qui peut guérir la MF ou prolonger considérablement la survie des personnes atteintes de MF.

Les greffes de cellules souches impliquent de remplacer les cellules souches anormales de la moelle osseuse par une perfusion de cellules souches provenant d'un donneur sain.

La procédure présente des risques importants et potentiellement mortels. Il n'est généralement recommandé que pour les jeunes sans autre problème de santé préexistant.

Traiter la myélofibrose avec des médicaments

Votre médecin peut recommander un ou plusieurs médicaments pour aider à traiter les symptômes ou les complications de la MF. Cela comprend l'anémie, l'hypertrophie de la rate, les sueurs nocturnes, les démangeaisons et les douleurs osseuses.

Les médicaments pour traiter la MF comprennent:

• corticostéroïdes, tels que la prednisone
• agents stimulant l'érythropoïèse
• thérapies aux androgènes, comme le danazol
• immunomodulateurs, dont le thalidomide (Thalomid), le lénalidomide (Revlimid) et le pomalidomide (Pomalyst)
• chimiothérapie, y compris hydroxyurée
• Inhibiteurs de JAK2, tels que le ruxolitinib (Jakafi) et le fedratinib (Inrebic)

Le ruxolitinib est le premier médicament approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) pour le traitement de la MF à risque intermédiaire et élevé. Le ruxolitinib est un traitement ciblé et un inhibiteur de JAK2. Des mutations du gène JAK2 ont été associées au développement de MF.

Le Fedratinib (Inrebic) a été approuvé par la FDA en 2019 pour traiter les adultes atteints de MF primaire ou secondaire à risque intermédiaire 2 et à haut risque. Le Fedratinib est un inhibiteur hautement sélectif de la kinase JAK2. C’est pour les personnes qui ne répondent pas au traitement par ruxolitinib.

Transfusions sanguines

Vous pourriez avoir besoin d'une transfusion sanguine si vous êtes anémique à cause de la MF. Des transfusions sanguines régulières peuvent augmenter votre nombre de globules rouges et diminuer les symptômes tels que la fatigue et les ecchymoses faciles.

Greffes de cellules souches

La MF se développe lorsqu'une cellule souche qui produit des cellules sanguines est endommagée. Il commence à produire des cellules sanguines immatures qui s'accumulent et provoquent des cicatrices. Cela empêche votre moelle osseuse de produire des cellules sanguines saines.

Une greffe de cellules souches, également connue sous le nom de greffe de moelle osseuse, est un traitement potentiellement curatif qui résout ce problème. Votre médecin devra évaluer votre risque individuel pour déterminer si vous êtes un bon candidat pour la procédure.

Avant une greffe de cellules souches, vous recevrez une chimiothérapie ou une radiothérapie. Cela élimine les cellules cancéreuses restantes et augmente les chances que votre système immunitaire accepte les cellules du donneur.

Votre professionnel de la santé transfère ensuite des cellules de moelle osseuse d'un donneur. Les cellules souches saines du donneur remplacent les cellules souches endommagées de votre moelle osseuse et produisent des cellules sanguines saines.

Les greffes de cellules souches comportent des risques importants et potentiellement mortels. Les médecins recommandent généralement la procédure uniquement aux personnes atteintes de MF à risque intermédiaire ou élevé qui ont moins de 70 ans et n'ont pas d'autres problèmes de santé préexistants.

Un nouveau type de greffe de cellules souches allogéniques à intensité réduite (non myéloablative) nécessite des doses plus faibles de chimiothérapie et de radiation. Il peut être préférable pour les personnes âgées.

Chirurgie

Les cellules sanguines sont normalement produites par la moelle osseuse. Parfois, chez ceux atteints de MF, le foie et la rate produisent des cellules sanguines. Cela peut faire grossir le foie et la rate à la normale.

Une hypertrophie de la rate peut être douloureuse. Les médicaments aident à réduire la taille de la rate. Si les médicaments ne suffisent pas, votre médecin peut recommander une intervention chirurgicale pour retirer votre rate. Cette procédure s'appelle une splénectomie.

Effets secondaires du traitement

Tous les traitements MF peuvent provoquer des effets secondaires. Votre médecin évaluera soigneusement les risques et les avantages des traitements potentiels avant de recommander une approche.

Il est important de parler à votre médecin de tout effet secondaire du traitement que vous ressentez. Votre médecin voudra peut-être modifier votre posologie ou vous changer pour un nouveau médicament.

Les effets secondaires que vous pouvez ressentir dépendent de votre traitement MF.

Thérapies androgènes

Les androgentherapies peuvent causer des dommages au foie, la croissance des poils du visage chez les femmes et la croissance du cancer de la prostate chez les hommes.

Corticostéroïdes

Les effets secondaires des corticostéroïdes dépendent du médicament et de la posologie. Ils peuvent inclure l'hypertension artérielle, la rétention d'eau, la prise de poids et des problèmes d'humeur et de mémoire.

Les risques à long terme des corticostéroïdes comprennent l'ostéoporose, les fractures osseuses, une glycémie élevée et un risque accru d'infections.

Immunomodulateurs

Ces médicaments peuvent augmenter le nombre de globules blancs et de plaquettes. Cela peut entraîner des symptômes tels que la constipation et une sensation épineuse dans les mains et les pieds. Ils peuvent également provoquer de graves malformations congénitales pendant la grossesse.

Votre médecin surveillera attentivement votre numération sanguine et pourra vous prescrire ces médicaments en association avec un stéroïde à faible dose pour minimiser les risques.

Inhibiteurs de JAK2

Les effets secondaires courants des inhibiteurs de JAK2 comprennent une diminution du niveau de plaquettes et de l'anémie. Ils peuvent également provoquer de la diarrhée, des maux de tête, des étourdissements, des nausées, des vomissements, des maux de tête et des ecchymoses.

Le Fedratinib peut, dans de rares cas, provoquer des lésions cérébrales graves et potentiellement mortelles appelées encéphalopathie.

Chimiothérapie

La chimiothérapie cible les cellules à division rapide, qui comprennent les cellules ciliées, les cellules des ongles et les cellules des voies digestives et reproductives. Les effets secondaires courants de la chimiothérapie comprennent:

• fatigue
• chute de cheveux
• modifications de la peau et des ongles
• nausées, vomissements et perte d'appétit
• constipation
• la diarrhée
• changements de poids
• des changements d'humeur
• problèmes de fertilité

Splénectomie

L'ablation de la rate augmente le risque d'infections et de complications hémorragiques, y compris les caillots sanguins. Les caillots sanguins peuvent entraîner un accident vasculaire cérébral potentiellement mortel ou une embolie pulmonaire.

Greffes de cellules souches

Les greffes de moelle osseuse peuvent provoquer un effet secondaire potentiellement mortel connu sous le nom de maladie du greffon contre l'hôte (GVHD), lorsque les cellules immunitaires du donneur attaquent vos cellules saines.

Les médecins tentent d'empêcher que cela ne se produise avec des traitements préventifs, notamment l'élimination des cellules T du greffon donneur et l'utilisation de médicaments pour supprimer les cellules T dans la greffe.

La GVHD peut affecter votre peau, votre tractus gastro-intestinal ou votre foie dans les 100 premiers jours suivant la transplantation. Vous pouvez ressentir des symptômes tels que des éruptions cutanées et des cloques, des nausées, des vomissements, des crampes abdominales, une perte d'appétit, de la diarrhée et un ictère.

La GVHD chronique peut impliquer un ou plusieurs organes et est la principale cause de décès après une greffe de cellules souches. Les symptômes peuvent affecter la bouche, la peau, les ongles, les cheveux, le tractus gastro-intestinal, les poumons, le foie, les muscles, les articulations ou les organes génitaux.

Votre médecin peut recommander de prendre des corticostéroïdes comme la prednisone ou une crème stéroïde topique. Ils peuvent également prescrire du ruxolitinib pour les symptômes aigus.

Essais cliniques

Les essais cliniques continuent de rechercher de nouveaux traitements MF. Les chercheurs testent de nouveaux inhibiteurs de JAK2 et explorent si la combinaison du ruxolitinib avec d'autres médicaments pourrait améliorer les résultats pour les personnes atteintes de MF.

L'une de ces classes de médicaments est celle des inhibiteurs de l'histone désacétylase (HDAC). Ils jouent un rôle dans l'expression des gènes et pourraient traiter les symptômes de la MF lorsqu'ils sont associés au ruxolitinib.

D'autres essais testent des agents antifibrotiques pour voir si ces médicaments préviennent ou inversent la fibrose dans la myélofibrose. L'inhibiteur de télomérase imetelstatis est étudié pour améliorer la fibrose et la fonction de la moelle osseuse et le nombre de cellules sanguines chez les personnes atteintes de MF.

Si vous ne répondez pas bien à un traitement, rejoindre un essai clinique peut vous donner accès à de nouvelles thérapies. Des dizaines d'essais cliniques recrutent ou évaluent activement des traitements contre la myélofibrose.

Remèdes naturels

La myélofibrose est une maladie chronique qui nécessite une intervention médicale. Aucun traitement homéopathique ou naturel n'est un traitement éprouvé de la myélofibrose. Demandez toujours à votre médecin avant de prendre des herbes ou des suppléments.

Certains nutriments qui soutiennent la production de globules rouges peuvent réduire le risque et les symptômes de l'anémie. Ils ne traiteront pas la maladie sous-jacente. Demandez à votre médecin si vous devez prendre l'un des suppléments suivants:

• le fer
• acide folique
• vitamine B-12

Une alimentation équilibrée et des exercices réguliers peuvent aider à réduire le stress et à maintenir votre corps à un niveau plus optimal.

Les chercheurs de l'étude NUTRIENT espèrent qu'un régime méditerranéen peut réduire l'inflammation dans le corps pour réduire le risque de caillots sanguins, de numérations sanguines anormales et de modifications de la rate chez les personnes atteintes de myélofibrose. Le régime méditerranéen est riche en aliments frais et anti-inflammatoires, y compris l'huile d'olive, les noix, les légumineuses, les légumes, les fruits, le poisson et les produits à grains entiers.

Une étude de laboratoire a suggéré le remède à base de plantes chinois traditionnel connu sous le nom de danshen ou sauge rouge (Salvia miltiorrhiza bunge) peut théoriquement avoir un impact sur les voies de signalisation de la myélofibrose. L'herbe n'a pas été étudiée chez l'homme et sa sécurité et son efficacité n'ont pas été évaluées par la FDA. Parlez toujours à votre médecin avant d'essayer un supplément.

Recherche

Deux médicaments ont déjà franchi les premiers stades des essais cliniques et sont maintenant en phase III d'essais cliniques. Le pacritinib est un inhibiteur oral de kinase avec une spécificité pour JAK2 et IRAK1. Le momelotinib est un inhibiteur de JAK1, JAK2 et ACVR1 qui sera comparé au ruxolitinib dans une étude de phase III.

L'interféron-alfa a déjà été utilisé pour traiter les personnes atteintes de MF. Il a été démontré qu’elle réduisait potentiellement la production de cellules sanguines par la moelle osseuse. Des recherches supplémentaires sont nécessaires pour déterminer son innocuité et son efficacité à long terme.

Imetelstat est un inhibiteur de la télomérase dans les tests de phase II pour les individus MF de niveau intermédiaire 2 ou à haut risque pour lesquels les inhibiteurs de JAK n'ont pas fonctionné. L'agent a montré des résultats prometteurs, bien que des essais cliniques plus importants soient nécessaires.

Perspective

Il peut être difficile de prédire les perspectives et la survie avec la myélofibrose. De nombreuses personnes souffrent de MF depuis de nombreuses années sans ressentir aucun symptôme.

La survie varie en fonction du type de MF, qu'il soit à faible risque, à risque intermédiaire ou à haut risque.

Une étude a révélé que les personnes atteintes de MF à faible risque étaient aussi susceptibles de vivre pendant les 5 années suivant le diagnostic que la population générale, après quoi la survie a diminué. Il a révélé que les personnes atteintes de MF à haut risque vivaient jusqu'à sept ans après le diagnostic.

La seule option de traitement qui peut potentiellement guérir la MF est une greffe de cellules souches. Certaines recherches suggèrent que des médicaments récemment approuvés, dont le ruxolitinib, peuvent allonger la survie de quelques années. De nombreux essais cliniques continuent d'étudier les traitements MF possibles.

Le plat à emporter

Un certain nombre de traitements MF sont efficaces pour traiter les symptômes et améliorer votre qualité de vie.

Les médicaments, y compris les immunomodulateurs, les inhibiteurs de JAK2, les corticostéroïdes et les thérapies aux androgènes aident à gérer les symptômes. Vous pouvez également nécessiter une chimiothérapie, des transfusions sanguines ou une splénectomie.

Parlez à votre médecin de vos symptômes et informez-le toujours si vous envisagez de prendre un nouveau médicament ou un supplément.